Ca. 8.000 seltene Krankheit sind bekannt, dennoch gibt es gegen viele dieser auch Orphan Diseases genannten Leiden keine wirksamen Medikamente.
„Es ist eine Jahrhundertaufgabe, für alle Betroffenen wirksame Therapien zu entwickeln“, sagt Han Steutel, Präsident des Verbands der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa). „Die forschende Pharmaindustrie hat diese Herausforderung angenommen, und ruht sich auch nicht auf ihren Erfolgen aus, zu denen immerhin schon mehr als 240 Orphan-Medikamente seit der Jahrtausendwende gehören.“
Für die erfolgreiche Fortsetzung brauchen wir aber einen verlässlichen Regulierungsrahmen, damit weiter erforscht werden kann. Weder bei der Nutzenbewertung von Orphan-Medikamenten noch bei der Umsatzschwelle zur Definition eines Arzneimittels gegen seltene Erkrankung sind kurzfristige Änderungen für unsere langfristige Entwicklungsarbeit hilfreich.
Medikamente gegen seltene Krankheiten können in der EU auf Antrag des Herstellers den Orphan-Drug-Status erhalten, wenn sie für Menschen mit einer bestimmten seltenen Krankheit absehbar eine wesentliche Therapieverbesserung darstellen.
Unternehmen sollen schon bald weitere Medikamente mit diesem Status in Deutschland verfügbar machen. Dies zeigt ein Blick auf die laufenden Zulassungsverfahren und die erteilten Zulassungen. Demnach ist derzeit für 31 Orphan-Medikamente die EU-Zulassung beantragt; und weitere 12 sind schon in der EU zugelassen, nur noch nicht in Deutschland angeboten worden. Von diesen 43 Medikamenten haben alle bis auf sieben einen neuen Wirkstoff.
Die Anwendungsgebiete der 43 Orphan-Medikamente verteilt sich auf verschiedene medizinische Felder z.B.
- Krebserkrankungen mit soliden Tumoren: 19 %
- Stoffwechselkrankheiten: 12 %
- Immunologische Erkrankungen: 12 %
- Neurologische Erkrankungen: 12 %
- Muskelerkrankungen: 7 %
- Infektionskrankheiten: 5 %
- Psychiatrische Erkrankungen: 2 %
- Sonstige Krankheiten: 14 %
11.03.2025
#crpsselbsthilfe #CRPSgehtallean #chronischeschmerzen #Nervenentgleisung #morbussudeck #ehrenamt #selbsthilfe #gemeinsamstark #chronicpain #pain #crpsawareness #ColorTheWorldOrange #CRPSOrangeDay #reflexdystrophie